Der Erfolg von Disc Medicine in der späten Entwicklungsphase ebnet den Weg für die Zulassung einer Tablette gegen Sonnenallergie
- von Padmanabhan Ananthan
19. Okt (Reuters) - Disc Medicine IRON.O gab am Montag bekannt, dass seine experimentelle Tablette gegen eine seltene Erkrankung den Patienten half, mehr Zeit ohne Schmerzen im Sonnenlicht zu verbringen, woraufhin die Aktie im frühen Handel um 35 Prozent in die Höhe schoss.
Der Erfolg der späten klinischen Studie ebnet den Weg für Disc, seinen Antrag auf eine FDA-Prüfung von Bitopertin erneut einzureichen, nachdem die Aufsichtsbehörde (link) das Medikament Anfang dieses Jahres abgelehnt hatte . Disc plant, die neuen Daten bis Jahresende einzureichen, was eine mögliche Zulassung und Markteinführung etwa Mitte 2027 unterstützen würde.
Die FDA hatte damals einen fehlenden klaren Zusammenhang zwischen der Senkung der Protoporphyrin-Werte der Patienten und ihrer Sonnenlichttoleranz angeführt.
Bitopertin wird zur Behandlung der erythropoetischen Protoporphyrie (EPP) entwickelt, einer erblichen Blutkrankheit, bei der sich eine Substanz namens Protoporphyrin IX (PPIX) im Blut ansammelt und die Patienten extrem sonnenempfindlich macht, was bei Sonneneinstrahlung zu schmerzhaften Hautreaktionen führt.
„Wir sind der Ansicht, dass die Breite und Konsistenz der wichtigsten Ergebnisse nur noch begrenzte Unsicherheiten hinsichtlich der Zulassungsfähigkeit lassen“, sagte Truist-Analystin Danielle Brill.
In der Studie, an der 183 Patienten ab 12 Jahren teilnahmen, wiesen diejenigen, die Bitopertin einnahmen, im Vergleich zur Placebo-Gruppe um 41,4 Prozent niedrigere PPIX-Werte auf. Im sechsten Behandlungsmonat konnten sie zudem 12,2 Stunden mehr schmerzfreie Zeit pro Monat im Sonnenlicht verbringen.
Das Medikament verringerte zudem signifikant die Anzahl der phototoxischen Reaktionen, bei denen es sich um schmerzhafte, durch Licht ausgelöste Hautreaktionen handelt.
„Diese Ergebnisse stellen einen bedeutenden wissenschaftlichen Fortschritt bei EPP dar … Ich gehe davon aus, dass diese Ergebnisse den Schwerpunkt der Arzneimittelentwicklung in diesem Bereich nachhaltig verändern werden“, sagte CEO John Quisel in einer Telefonkonferenz.
Patienten mit EPP bewältigen die Erkrankung derzeit hauptsächlich, indem sie Sonnenlicht meiden oder das CUV.AX Implantat Scenesse von Clinuvel Pharmaceuticals verwenden.
Analysten von BMO schätzen den Spitzenumsatz für Bitopertin auf 1,7 Milliarden US-Dollar und erwarten eine frühe Akzeptanz bei Patienten, die bereits im Rahmen des erweiterten Zugangsprogramms der FDA behandelt werden.
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