Alnylams Brezosiran senkt mutiertes Huntingtin in Phase-1b-Studie um 60 bis 64 Prozent

Von Public Technologies
  • Alnylam meldet positive erste Phase-1b-Ergebnisse für Brezosiran (ALN-HTT02) zur Behandlung der Huntington-Krankheit.
  • In der höchsten untersuchten Dosisgruppe sank mutiertes Huntingtin im Nervenwasser nach drei Monaten durchschnittlich um 60–64 Prozent, maximal um 83 Prozent.
  • Bei bis zu zwölf Monaten Nachbeobachtung zeigte sich ein ermutigendes Sicherheitsprofil ohne dosisabhängige Zunahme von Entzündungsmarkern oder Hinweisen auf Nervenschäden.
  • Die anhaltende Huntingtin-Senkung deutet auf das Potenzial für eine zweimal jährliche Dosierung hin.
  • Eine placebokontrollierte zulassungsrelevante Studie zur Verlangsamung des Krankheitsverlaufs soll 2027 starten, vorbehaltlich regulatorischer Abstimmung.


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