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关于 Homology Medicines

Homology Medicines, Inc.是一家处于临床阶段的基因药物公司。 该公司通过治愈疾病的根本原因，专注于患有罕见遗传病的患者。 其平台旨在利用其人类造血干细胞衍生的腺相关病毒载体（AAVHSCs），通过基因治疗或无核基因编辑在体内提供单次给药的遗传药物，以治疗一系列的遗传疾病。 它的各种AAVHSCs组合使它能够通过一次注射瞄准一系列疾病相关的组织，包括肝脏、中枢神经系统（CNS）、外周神经系统（PNS）、骨髓、肌肉和眼睛。 其主要候选产品HMI-102是一种用于治疗成人苯丙酮尿症（PKU）的基因疗法。 其用于治疗溶酶体储存疾病的其他基因治疗产品开发候选者是HMI-203，用于治疗II型粘多糖病（MPS II）和HMI-202。