A vállalatról bluebird bio, Inc.
A bluebird bio, Inc. egy biotechnológiai vállalat. A vállalat elsősorban a genetikai betegségek génterápiáinak kutatására, fejlesztésére és forgalmazására összpontosít. A Társaság genetikai betegségekkel kapcsolatos génterápiás programjai közé tartoznak a B-thalasszémiára vonatkozó programok; a sarlósejtes betegség (SCD) kezelésére szolgáló LentiGlobin termékjelölt, valamint az agyi adrenoleukodisztrófia (CALD) kezelésére szolgáló elivaldogén autotemcel (eli-cel). Lentivirális vektor (LVV) platformot használ, minden egyes terápiáját személyre szabottan tervezi, hogy a betegség kiváltó okát kezelje. A vállalat a lovotibeglogene autotemcel (lovo-cel) készítményt fejleszti az SCD-ben szenvedő betegek egyszeri kezelésére, amely egy olyan genetikai betegség, amelyet a B-globin gén egyetlen mutációja okoz, amely rendellenes sarlós hemoglobin (HbS) termelődéséhez vezet. A betibeglogene autotemcel (beti-cel) BLA a B-talasszémia kezelésére szolgál olyan betegek esetében, akik rendszeres vörösvérsejt-transzfúzióban részesülnek.
Legújabb részvény cikkek
